Neurobiologia - Neurobiology

TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025/2026 modulo I – Isabella Saggio Programma 1. Tecnologia Saranno discussi gli strumenti di terapia genica e cellulare per la cura delle patologie genetiche e acquisite, fra cui la terapia genica additiva con sistemi virali e non virali, l’interferenza a RNA, il “genome editing (sistemi Crispr)”, e l’ingegneria tissutale basata sull’uso di progenitori staminali e di cellule staminali indotte (IPS). 2. Malattia e sperimentazione Il corso intende analizzare le nozioni più recenti sulle basi genetiche e le possibili terapie delle malattie, fra cui quelle che colpiscono il sistema nervoso, le patologie correlate ai fenomeni di invecchiamento, i tumori. TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025-2026 modulo II – Romina Burla Programma Sperimentazione clinica Il corso prevede un'analisi della letteratura scientifica relativa all’applicazione degli approcci di terapia genica alle principali patologie neurologiche. Saranno presi in esame lavori scientifici relativi sia alle fasi pre-cliniche che alle fasi cliniche di terapia genica sviluppati per il trattamento delle malattie genetiche in generale e dei neurologici in particolare.

TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025/2026 modulo I – Isabella Saggio Prerequisiti Conoscenze di base in genetica e biologia molecolare. TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025-2026 modulo II – Romina Burla Prerequisiti Conoscenze di base in genetica e biologia molecolare. Conoscenze degli strumenti di terapia genica acquisiti nel modulo I.

TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025/2026 modulo I – Isabella Saggio Testi adottati Stem Cells: Biology and Engineering / Puc Van Pham (Springer, 2018) ISBN 978-3319774817 Cell and Gene Therapies (Advances and Controversies in Hematopoietic Transplantation and Cell Therapy) (1st ed., 2019) ISBN 978-3319543673 Gene and Cell Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies / ed. Nancy S. Templeton (2015) ISBN 978-0849387685 The Development of Human Gene Therapy / ed. Theodore Friedmann (1999) ISBN 978-0879695286 Gene Therapy: Principles and Applications / ed. Thomas Blankenstein (1999) ISBN 978-3764359720 Cancer Gene Therapy / eds. David T. Curiel, Joanne T. Douglas (2005) ISBN 978-1588292131 Concepts in Genetic Medicine / eds. Boro Dropulic, Barrie Carter (2008) ISBN978-0470184585 Gene Therapy in Neurological Disorders (1st Ed., 2018) ISBN 978-0128098134 I testi sono disponibili per consultazione presso la biblioteca del dipartimento di Biologia e biotecnologie Charles Darwin. TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025-2026 modulo II – Romina Burla Gene Therapy in Neurological Disorders – 2018 - Ed: Mingjie Li and B. Joy Snider - Academic Press ISBN: 978-0-12-809813-4 - DOI: 10.1016/C2015-0-04781-5.

TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025/2026 modulo I – Isabella Saggio Non obbligatoria. TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025-2026 modulo II – Romina Burla Non obbligatoria.

TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025/2026 modulo I – Isabella Saggio Modalità di valutazione La prova di esame sarà la discussione di un progetto di ricerca, frutto delle attività di laboratorio e tutoraggio che si svolgono durante il corso. In sede di esame la prova sarà orale o scritta con domande aperte. TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025-2026 modulo II – Romina Burla Modalità di valutazione La prova di esame sarà la discussione di un articolo scientifico, così come discusso durante il corso. In sede di esame la prova sarà orale o scritta con domande aperte.

TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025/2026 modulo I – Isabella Saggio Bibliografia di riferimento La bibliografia utilizzata per il corso è disponibile e aggiornata nella piattaforma elearning nella pagina dedicata al corso. TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025-2026 modulo II – Romina Burla Bibliografia di riferimento La bibliografia completa è disponibile alla pagina e-learning dedicata al corso.

TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025/2026 modulo I – Isabella Saggio Svolgimento Lezioni frontali e attività di laboratorio accompagnato da tutoraggio. TERAPIA GENICA E NEUROSCIENZE 2025-2026 modulo II – Romina Burla Lezioni frontali