Genetica e Biologia Molecolare - Genetics and Molecular Biology

1) Introduzione e contesto (8 ore) - Cellule staminali adulte ed embrionali; potenziale differenziativo; nicchia staminale; esempi di cellule staminali adulte; epigenetica. - Tecniche di biologia molecolare per lo studio delle cellule staminali. 2) Basi molecolari di pluripotenza (20 ore) - Origine delle cellule staminali embrionali; circuiti regolativi nella formazione della blastocisti di mammifero. - Regolazione della pluripotenza: vie di segnalazione, stati "naive" e "primed" di pluripotenza, circuiti regolativi trascrizionali e post-trascrizionali, controllo epigenetico della pluripotenza, regolazione da parte di microRNA e lncRNA. - Basi molecolari del differenziamento delle cellule staminali pluripotenti; esempi di differenziamento per generare tipi di cellule per terapia e ricerca; strategie per migliorare l'efficienza del differenziamento. - Cellule staminali pluripotenti nella ricerca di base e nella medicina rigenerativa. 3) riprogrammazione cellulare e transdifferenziamento (20 ore) - Dal trasferimento nucleare alle cellule iPS; - Meccanismi molecolari di riprogrammazione; modelli deterministici e stocastici; fasi iniziali, intermedie e tardive nella riprogrammazione; memoria epigenetica. - cellule iPS paziente-specifiche paziente; applicazioni di riprogrammazione nella ricerca di base e nella medicina rigenerativa; tecniche di "genome editing" per correggere le mutazioni; generazione di organoidi in vitro. - Transdifferenziamento: metodi e applicazioni; basi epigenetiche del transdifferenziamento; esempi di transdifferenziamento per ottenere cellule di interesse terapeutico (muscoli, neuroni).

Non sono previste propedeuticità. Lo studente deve tuttavia avere nozioni di base della biologia cellulare e molecolare.

Articoli scientifici di riferimento e altro materiale didattico verranno indicati a lezione. Il docente metterà anche a disposizione le presentazioni powerpoint delle lezioni sulla piattaforma Elearning di Sapienza.

Il corso si svolge attraverso una serie di lezioni frontali e seminariali.

La frequenza è facoltativa ma fortemente raccomandata

Modalità di valutazione: unica prova orale da svolgersi dopo il termine dell'insegnamento. L'obiettivo della prova è la verifica delle conoscenze acquisite, coerentemente con gli obiettivi formativi. Le domande saranno aperte e con risposta aperta. La durata della prova orale sarà all'incirca di 30 minuti. I seguenti elementi verranno presi in esame ai fini della valutazione: acquisizione delle conoscenze e capacità di ragionamento autonomo. Tali aspetti concorrono in egual misura alla formulazione del giudizio finale.

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Il corso si svolge attraverso una serie di lezioni frontali e seminariali.